如果要问人类至今未能攻克的顽疾是什么？肿瘤无疑算是顽疾之一。

因为传统的化疗和放疗，都是“杀敌一万，自损八千”，致使恶性肿瘤经常成了人财两空的恶疾。

现在，随着医疗科技深入到分子和原子尺度，靶向药、基因药正在成为人类攻克癌症的热门利器。这些药物究竟如何研制、生产？

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今天，落地青山湖科技城的清华大学-北京大学生命科学联合中心青山湖平台、水木未来全球冷冻电镜与AI药物创新中心，为我们从亚纳米微观尺度打望靶向药的研制，提供了一个端口和路径。

据冷冻电镜创新中心负责人、水木未来（北京）科技有限公司CEO郭春龙介绍，人体内的疑难杂症，往往是因为某种生物大分子的功能紊乱引起的，药物开发就是寻找能够合适的小分子、抗体或其他生物分子，通过绑定结合靶点蛋白来激活或抑制它的功能。

原子结构模型

此前，因为普通光学显微镜或常温电子显微镜不能观测到生物大分子的精细结构，科学家只能靠海量盲筛进行“笨办法”的匹配。郭春龙用锁和钥匙的关系来打了个比方。“好比能打开一把锁的疑似钥匙有十亿把，以前每一把都试一遍，不仅效率低，而且结合的精准度和契合度也不一定好。导致即使找到了药，往往也有较大的副作用，需要做大量优化工作。”

郭春龙介绍，生物大分子结构在常温下容易被高能电子破坏，不利于开展分子和基因尺度的生物学结构研究。有了冷冻电镜技术，在-℃的低温环境条件下分析样品，能大大提高分子稳定性和解析分辨率。相对于光学显微镜，分辨率高出几个数量级。“使得我们能看到分子‘锁眼’在原子级别的结构。不仅提高了‘找钥匙’的效率，甚至可以去定制一把能‘开门’的‘钥匙’。”实现真正意义上的精准化药物和创新疗法研发。

冷冻电镜设备

此次落地临安的冷冻电镜项目，还把人工智能算法引入生物大分子结构解析领域，可极大提高数据分析和分子建模效率。以前需要花费数周甚至数月的建模的时间，现在只需几个小时甚至几分钟。冷冻电镜技术仍然处于高速发展期，可以比较过去20年测序技术的高速发展。“20年前，人类首次完成完整基因组测序花费了20亿美元，今天，只要万美元就可以了。相比而言，冷冻电镜技术的成本今天还比较高，水木未来通过多项原研软硬件技术，不断提升结构解析的效率、成功率，进而推动成本的大幅降低。”郭春龙透露，眼下，水木未来正与多家药企开展合作，基于结构和AI研制效果更好、副作用更低的创新药物。

此次在青山湖科技城投用的水木未来冷冻电镜研发平台，规划了20台高规格KV冷冻电镜，不久未来也将引入用于原位高分辨解析的新型高端电镜。一期投用6台，打造全球最大的冷冻电镜集成平台和生物大分子结构数据库。有关负责人透露，全球已有多家顶尖实验室表达合作意愿。

今天投用的清华大学-北京大学生命科学联合中心青山湖平台，还吸引了50多位来自清华、北大、浙大的在读学子，前来参加暑期学校活动。他们将用一个月时间在青山湖科技城开展教学、科研、实习、产业考察和学术交流等活动。

临安区委区政府有关负责人表示，希望借项目落地，使临安成为高层次人才和高端技术集聚地，能吸引更多清华、北大学子来临安学习、科研、工作、生活，吸引高端生物医药产业落地临安，为临安招引和发展生物医药产业、引领全球数字化精准药物研发提供强有力技术支撑和平台服务。